Génterápia, és ami mögötte van. SMA - mit várhatunk a génterápiától?

 

A génterápiák megjelenésével átírhatjuk a tankönyveket? Az SMA-1, egy ritka genetikai betegség: egy hibás gén miatt a szervezet nem termel izomsejteket védő fehérjét, így az izmok elsorvadnak. A betegek állapota fokozatosan romlik és kezelés nélkül az élettartam jelentősen megrövidül. Betegségmódosító terápia 2017 óta érhető el SMA-ban, ma már több készítmény is létezik, melyek gén szinten hatva megváltoztatják a kórkép lefolyását. Mára az is bizonyított, hogy közvetlen születés után adva, akár meg is előzhetik a betegség kialakulását. A fertőző betegségek után (pl. fekete himlő) "eradikálhatunk" genetikai betegségeket is? Mi lesz ennek az ára?

Alkalmak
{

Only with Hungarian knowledge

Regisztrációköteles